Aquí te contamos qué es la terapia génica y todo sobre este gran acontecimiento en el mundo médico.

Ayer se presentaron los resultados del estudio de fase 1/2 AK-OTOF-101, marcando un logro importantísimo en el tratamiento de la pérdida de audición genética.

Antes que nada: ¿Qué es la terapia génica?

Es una forma experimental de tratamiento que utiliza la transferencia de genes a la célula de un paciente para curar una enfermedad.

La AK-OTOF se está desarrollando para el tratamiento de la pérdida auditiva neurosensorial debido a mutaciones en el gen de la otoferlina (OTOF).  

Esta terapia logró restaurar la audición en un niño de 11 años con pérdida profunda desde el nacimiento, y lo logró en tan solo 30 días. 

“La terapia génica para la pérdida auditiva es algo por lo que los médicos y científicos de todo el mundo han estado trabajando durante más de 20 años”, dijo John Germiller, investigador principal del ensayo clínico. 

Además, la pérdida auditiva mediada por OTOF representa la primera terapia génica investigada para esta condición. Pero, aunque los resultados son alentadores, se reconoce que aún no hay certeza en la investigación y desarrollo de medicamentos.